AAVATAR THERAPEUTICS


R&D



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PLATFORM


아바타테라퓨틱스의 AAV 엔지니어링 플랫폼은 Machine Learning을 바탕으로 새로운 AAV capsid를 효율적으로 창출해낼 수 있습니다.


이러한 새로운 AAV는 저용량으로도 높은 표적 전달 및 안정적 발현으로 전통적인 유전자 전달 벡터의 문제를 해결할 것입니다.

Capsid Engineering

과정상세설명

1. Capsid Sequence Library

수십만 개의 캡시드 염기서열을 디자인한 후 DNA 프린터에서 합성하고 캡시드 라이브러리로 조립하여 스크리닝을 준비합니다. 이를 통해 training data set을 준비할 수 있습니다.

2. NGS & Preditors

제작한 library 중에서 차세대 염기서열분석을 통하여  치료 성공에 중요한 다수의 특성을 지닌 AAV를 선별하게 됩니다.  분석과 예측에 따라 적합한 AAV 후보군을 추려내는 과정이 이루어집니다.

3. Machine Learning Algorithms

새로운 염기서열의 기능 예측을 위해 기계 학습 모델을 훈련시켜 AAV capsid 선별에 적합한 map을 구축합니다. 반복 학습을 통해 더욱 정교하고 상세한 데이터베이스를 얻을 수 있습니다.

4. In vivo assay

적합하다고 추려진 AAV 후보 중 제작된 capsid는 in vivo assay를 통해 Cross-validation Model assessment 선별 training이 이루어집니다.

5. Hit NEW AAV Serotype

앞선 과정들을 통해 in vivo delivery의 효율성,특이성,면역반응회피,제조 가능성 등을 기반한 고객의 요청에 맞는 가장 적합한 후보의 AAV를 얻을 수 있습니다.

Gene Regulation

과정상세설명

1. Promoter enginerring

세포/조직 특이적  프로모터를 기계학습기반 스크리닝을 통하여 개발합니다.

2. Gene auto regulation

유전자 치료제의 세포 내 발현을 적절히 조절 할 수 있는 기술을 통하여 치료제의  안전성과 지속성을 해결합니다.

생산


AAV CMC는 아데노 연관 바이러스(Adeno-Associated Virus)의 Chemistry, Manufacturing, and Control(화학, 제조, 품질 관리)을 의미합니다.

AAV 유전자 치료제 개발 시, AAV 벡터의 설계, 유전자 발현 조건 스크리닝, 유효물질 검증 등의 과정에서 AAV CMC가 적용됩니다.

과정상세설명

1. AAV 벡터 설계

AAV 캡시드 선택, 프로모터 최적화, 트랜스진 크기 조절 등을 통해 목표 조직에 대한 특이성과 발현 효율을 극대화합니다.

2. 유전자 발현 조건 스크리닝 및 최적화

다양한 세포주와 배양 조건에서 AAV 벡터의 발현을 테스트하여 최적의 생산 조건을 결정합니다. 배지 조성, 온도, pH 등의 파라미터를 조절하여 AAV 생산량을 극대화합니다.

3. In vitro/in vivo test

세포 및 동물 모델에서 AAV 벡터의 형질도입 효율과 유전자 발현을 평가합니다. 다양한 용량과 투여 경로를 테스트하여 최적의 치료 효과를 확인합니다.

4. 유효물질 검증

AAV 벡터의 역가, 순도, 완전성 등을 분석하여 품질을 검증합니다. qPCR, ELISA 등의 방법으로 벡터 농도와 활성을 정량화합니다.

5. 약물 최적화

안정성, 생체 내 분포, 면역원성 등을 고려하여 AAV 벡터의 구조와 제형을 최적화합니다. 필요 시 PEGylation 등의 수식을 통해 약물동태학적 특성을 개선합니다.


* 아바타 AAV CMC는 DOE (Design of Experiment) 와 Mechanical modeling에 근거하여 설계가 되어, 스케일업과 규정에 대비하고 있습니다.

Payload

유전자 치료의 혁신,

희귀난치성 질환 환자의 삶을 변화시킵니다.



AAV 플랫폼 기술 개발부터

맞춤형 치료제 생산까지

희귀질환 치료의

모든 과정을 함께합니다.


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대표 연락처  |  070-4229-0321

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